다발골수종 환자 보장성 강화… “허가된 신약은 하루빨리 급여 등재돼야”

쿠키뉴스는 지난달 30일 '재발 많은 다발골수종, 환자 보장성 현황-신약 보험적용 방안 모색' 주제로 제38회 고품격 건강사회만들기 방송토론회를 열었다. 희귀질환 중 하나인 다발골수종은 림프종, 백혈병에 이어 발생률이 높은 3대 혈액암 중 하나로 완치가 어려운 질환이다. 이번 토론회는 재발률이 높은 다발골수종 치료 보장성 강화와 효율적인 신약 보험 적용 방안 모색을 위해 마련됐다.

◇참석자=건강보험심사평가원 약제등재부 김국희 부장, 대한혈액학회 다발골수종연구회 이제중 위원장(화순전남대병원 교수), 다발골수종환우회 백민환 회장, 쿠키뉴스 조민규 보건의료 전문기자

◇진행=원미연 쿠키건강TV 아나운서

◇연출=홍현기 쿠키건강TV PD

◇방송=6월 9일(금) 오후 7시20분

Q. 희귀질환(희귀난치성질환)이란?

이제중=우리나라 희귀질환 기준에 따르면 환자들이 2만명 이하인 질병을 희귀질환이라고 규정하고 있으며, 거기에 다발골수종이 속한다. 다발골수종은 혈액종양 중 하나로 희귀질환에 포함된다.

백민환=지금 국내 희귀질환 환자수는 70만명으로 파악되고 있다.



Q. 희귀질환에 대한 정부의 정책은 무엇이며, ‘희귀질환관리법’이란 무엇인지?

김국희=희귀질환이라고 따로 통계를 잡고 있지 않지만 정부에서 희귀난치성질환에서 대해서 지원하는 사업이 있다. 희귀질환관리법은 우선 건강보험에 대한 지원책이다. 희귀질환관리법을 통해 건강보험 본인 부담금을 낮추거나 신약에 건강보험을 적용하는데 있어 특례제도를 운영하는 등의 조치를 적용하고 있다.

조민규=우선 정부의 희귀질환관리 정책 중 하나는 신약의 임상시험을 신속히 실행토록 돕는 것이었고, 다른 하나는 위험분담제를 통해 신속하게 약제를 급여등재 하는 것이었다. 그러나 현실적으로 변화를 느끼기에는 아쉬운 점이 있었고, 따라서 새 정부의 희귀질환관리 정책에 대한 기대가 높아지고 있다.

이= 경제성평가 등의 제도를 통해 희귀질환 치료제들이 국내에 빨리 도입될 수 있었던 것은 사실이다. 이에 대해 국내 의료계에는 두 가지 입장이 존재한다. 실제 신약 처방을 위해서는 우선 국내 허가를 획득하고 그 후에 보험급여에 등재돼야 하는데, 의료진의 입장에서는 당연히 신약의 국내 허가부터 순서대로 진행되는 것을 원한다. 다만 환자들이 신약을 보편적으로 사용하기 위해서는 무엇보다 급여 등재가 신속히 진행돼야 한다고 본다. 즉 신약의 국내 허가부터 급여 등재까지 신속히 진행돼야 한다는 것이다.



Q. 희귀질환 관련 새 정부 정책에서 어떤 변화가 필요할까?

이=다발골수종은 국내에서 림프종 다음으로 흔한 혈액암이다. 현재 기준 내에서는 다발골수종이 희귀질환으로 지정되어 있지만 실제로 희귀질환이라고 볼 수 없을 정도로 흔한 질환이다. 따라서 우선 희귀질환에 대한 인식 제고가 필요하다. 또한 희귀질환 치료제가 고가인 만큼 급여가 적용되지 않으면 실질적으로 환자들이 사용할 수 없기 때문에 급여화가 필요하다. 김 부장님이 말씀한 것처럼 경제성평가 면제를 통해 급여 등재되는 약제들도 있지만, 환자들이 사용하고자 하는 신약은 경제성평가 대상 약제인 경우가 많은 만큼 급여 등재까지의 기간이 길어질수록 환자들의 어려움은 커진다.

백=교수님이 말씀하셨듯이 환자들의 질병 극복에 있어서 가장 중요한 것은 치료제다. 따라서 신약이 출시 후 빠른 시일 내에 급여 등재되어 환자들이 적시에 복용·투여할 수 있도록 희귀질환 관련 제도의 개선이 꼭 필요하다고 본다.



Q. 다발골수종은 반복되는 재발이 특징이라던데 어느 정도인지?

백=환우 입장에서는 거의 대부분의 환자가 재발을 겪는 것 같다. 즉 다발골수종은 ‘재발하는 암’이라는 인식이 있다. 또한 재발 후에는 대부분 예후가 좋지 않고 완치가 불가하다. 다발골수종은 고령의 환자들에게 나타나는 질환이기 때문에 환자 가족들이 치료비를 부담하고 있다. 이러한 상황에서 환자 본인이 적극적인 치료제를 찾기 보다는, 당장 부담이 적은 치료법을 선택할 수밖에 없는 경우가 대부분이다.

또한 환자들이 고령이다 보니, 자녀들이 기존 생활비에 더해 치료비까지 부담해야 하는 경우가 생긴다. 환우회 커뮤니티에 실제로 며느님이 시어머니의 치료를 위해 비급여 약제를 쓰고 싶어 하는 상황에 대해 고민을 토로하기도 했다. 환자 입장에서는 효과가 좋은 치료제로 치료받고 싶어 하는 마음이 있지만 자식 입장에서 선뜻 고가의 신약 비용을 부담하기 쉽지 않은 것이다.

조=다발골수종의 경우 재발이 잦고 환자 연령대 자체가 높다 보니 자녀들이 치료비를 부담하게 되는데, 동시에 환자들은 살고 싶어 하는 의지가 강하기 때문에 환자들의 고민과 갈등이 깊어진다.

이=1차 치료제 이후 병이 재발해 2차, 3차, 4차 치료를 하다 보면 달리 치료할 수 없는 시점이 찾아온다. 이럴 경우 의사로써 신약을 권고해야 하지만, 동시에 신약으로 인해 환자에게 경제적 부담을 안겨야 한다는 딜레마에 직면하게 된다.



Q. 현재 환자들이 치료받는 약제 급여 현황은?

백=환자들이 제일 궁금해하는 것은 재발했을 때 어떤 치료옵션이 있는지, 그 약의 보험급여가 되는지 여부다. 실제로 재발에 사용할 수 있는 키프롤리스라는 신약의 무진행 생존기간이 26.3개월로 굉장히 오랜 기간 동안 환자들이 치료를 받으면서 생명을 유지할 수 있는데, 아직까지 비급여로 남아있다.

이=우리나라가 실질적으로 선진국 도약을 했지만 다발골수종 치료에 있어서는 선진국이 아닌 것 같다. 미국 국립암종합네트워크(NCCN) 가이드라인과 비교를 해보면 그 차이가 드러난다. 현재 우리나라 1차 요법 중 가장 큰 문제가 되는 약제가 레날리도마이드와 덱사메타손을 병용하는 요법이다. NCCN 가이드라인에서는 표준요법으로 권고되고 있지만 우리나라에서는 급여가 적용되지 않고 있다. 또한 재발·불응성 다발골수종 치료에서 사용하는 키프롤리스의 3제 병용요법(KRd)과 2제 병용요법(Kd)이 급여 적용을 기다리고 있다.

백=다른 항암제도 마찬가지지만 다발골수종의 경우 적절한 시기에 급여가 꼭 이루어졌으면 좋겠다. 항암제라는 약 자체가 아주 독하기 때문에 환자 상태가 호전된 상태에서 신약 치료를 받아야 하는데, 이렇듯 독한 항암치료를 계속해서 상태가 70∼80% 악화됐을 때 신약이 겨우 등재되어 쓰다 보니 치료에 도움이 되지 않는다. 따라서 환자가 신약을 필요로 하는 시기에 꼭 등재됐으면 좋겠다. 몸이 90% 정도 악화되고 나서 약물 부작용을 겪고 있을 때서야 급여에 등재되는 것은 너무 늦다.



Q. 키프롤리스 약제 효과와 안전성은 어떤가?

이=키프롤리스는 기존에 사용하던 벨케이드를 개선한 치료제로, 벨케이드의 부작용인 신경병증을 줄이고 약제의 효과를 강화시킨 특성이 있다. 최근 키프롤리스의 대규모 3상 연구 2건이 발표됐다. 먼저 키프롤리스+레날리도마이드+덱사메타손(KRd)과 레날리도마이드+덱사메타손(Rd)를 비교한 ASPIRE 연구에서는 KRd가 Rd에 비해 무진행생존기간(PFS)을 8개월 이상 연장했다. KRd의 무진행생존기간은 26개월 정도로 나타났는데, 그간 20개월 이상의 PFS를 입증한 2차 치료제는 없었다.

또 다른 임상은 키프롤리스+덱사메타손(Kd)과 기존 치료법인 보르테조밉+덱사메타손(Vd)를 비교한 ENDEAVOR 임상이다. 해당 임상에서 Kd는 Vd에 비해 2배 이상 개선된 무진행생존기간을 입증했다. 이렇듯 최근 출시된 약제들이 기존의 약제보다 적은 부작용으로 유의한 효과를 보이고 있어 현재 많이 논의되고 있다. KRd 병용 시 키프롤리스에 대한 급여는 인정되지 않아 환자 부담이 크기 때문에 하루 빨리 키프롤리스가 급여에 등재돼야 한다.



Q. 경제성 평가가 어려운 신약들에 대해 어떻게 생각하는지?

백=누구나 알고 있듯 환자들은 약가 때문에 급여를 적용 받지 못한다는 것에 대해 안타까워하고 있다. 그런데 제약사는 약값을 올리려 하고 정부는 내리려 하는 상황에서 환자들만 피해를 보고 있다. ‘고래 싸움에 새우 등 터지는’ 격이다. 이런 상황이 빨리 타개되었으면 좋겠다.

김=경제성평가의 문제는 결국 약가 문제이기도 하다. 정부는 이러한 문제를 해결하기 위해 경제성평가가 어려운 약제를 위한 면제 특례제도를 마련해 두기도 했다. 환자들은 ‘약이 없으면 포기하겠는데, 약은 있는데 돈이 없어 못 쓰는 것이 희망고문’이라고 말한다. 이러한 상황을 고려해서 최대한 빨리 치료제가 급여등재 될 수 있도록 방법을 모색하겠다.



Q. 신약의 보험등재에 대한 의견을 말해달라.

백=돈이 없어서 신약이 있음에도 불구하고 약을 먹지 못하고 운명을 달리하는 환자들이 더는 없었으면 좋겠다. 말씀드린 내용이지만, 이미 허가된 약은 하루빨리 급여 등재될 수 있었으면 한다. 거는 기대가 크다.

조=취재를 하면서 가장 많이 듣던 말이 ‘살기 위해 기회를 달라고 요청하는 것이지, 살려달라고 하는 것이 아니다’였다. 예전에는 약이 없어서 ‘살려주세요, 해외에는 약이 있나요’ 이런 문의가 많았는데, 요즘은 인터넷을 통해 웬만한 치료제 정보는 다 찾을 수 있다. 그런데 문제는 살 수 있는 기회가 없다는 것이다. 이런 점에 대해서는 정부가 환자의 목소리에 응답해줄 필요가 있다.

김=우리 모두 마음은 동일한 것 같다. 환자가 중심에 있는 것은 맞다. 요즘 허가되는 약들은 기존 치료제들보다 효과를 개선한 약들이 많아 상당히 고무적이다. 다만 가격이 비싸지는 부분을 해결하기 위해 적절한 가격을 빠른 시간 내에 결정할 수 있는 제도나 방법들을 찾기 위해 노력할 필요가 있다. 급여등재를 통해 국민들이 효과 있고 안전한 약을 저렴한 가격에 빨리 사용할 수 있도록 방법을 모색하고 노력하겠다.

정리=박예슬 기자 yes228@kukinews.com



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