[재미있는 약 이야기] 만성골수성백혈병 1차 표준 신약, 노바티스 ‘타시그나’

[쿠키 건강] 불치병으로만 인식되던 ‘백혈병’이 먹는 표적항암제의 등장으로 치료 하게 된지 10년, 최근 진화된 신약의 출현으로 백혈병 치료분야가 새 전기를 맞고 있다.

만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelogenous Leukemia)은 백혈병의 일반적인 유형 중 하나로 혈액 내 비정상적인 백혈구 세포가 지나치게 많이 증식하는 악성 종양이다. 전세계적으로 매년 인구 10만 명당 0.55 명 꼴로 발병하고 있으며 우리 나라는 매년 약 200~250명의 새로운 환자가 발생하는 것으로 추정하고 있다.

이 백혈병은 지나치게 많은 골수 유형의 비정상 백혈구 세포가 느린 속도로 생성하면서 진행되는 혈액암이다. 이 때문에 초기 단계인 만성기에서는 상태가 비교적 안정적이고 치료효과도 좋지만, 초기 단계에서 별다른 증상을 발견하지 못함으로 치료하지 못하면 병의 진행이 빨라지고 치료가 어려운 급성기, 가속기로 진행된다. 일반적으로 피로감, 체중 감소 및 좌상복부 통증 등의 증상이 나타난다.

◇만성골수성백혈병 1차 표준 신약, 타시그나

노바티스의 백혈병치료제 타시그나(성분명 닐로티닙)는 10년 전 만성골수성백혈병 치료의 패러다임을 바꾸어 놓았던 최초의 표적항암제 ‘글리벡’의 개발 과정에서 얻은 지식과 경험을 바탕으로 개발됐다.

만성골수성백혈병은 필라델피아 염색체가 원인으로 이 염색체를 제거함으로 백혈구 수를 줄이고 병이 진전되지 않도록 막는 것이 중요하다. 타시그나는 높은 친화성과 특이성을 가진 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 만성골수성백혈병(CML)의 타이로신 키나제 억제제로 그 자체가 Bcr-abl에 결합, 보다 신속하고 선택적으로 표적한 암 유전자를 제거하는 것이 특징이다.

◇해외 학회서 효능 입증, 전세계 80여개 국에서 새로운 1차 치료제로 승인

타시그나의 우수한 효능은 제52회 미국혈액학회(ASH)에서 발표된 ENESTnd 연구 결과에 의해서 입증됐다. ENESTnd 연구는 전세계 35개국 217개 센터에서 846명을 등록한 대규모 3상 임상으로 대표적인 표적항암제인 글리벡과 효과 및 안전성을 비교한 임상연구이다.

연구 결과 타시그나는 글리벡 군에 비해 높은 주요분자생물학적 반응 달성율(71% vs 44%)을 보여 발병원인 암유전자를 글리벡보다 더 빠르고 심도 있게 제거한 것으로 나타났다. 여기서 주요분자학적반응(MMR)은 처음 진단 시의 평균 암유전자 수치보다 최소 1000배까지 암유전자가 감소된 것을 의미한다.

또한 급성기 또는 가속기로 병이 진행되는 경우도 거의 나타나지 않아 타시그나가 질병진행을 통제하는데 유의한 효과가 있다는 점이 밝혀졌다.

이 연구 결과를 바탕으로 미FDA는 지난 2010년 6월 타시그나를 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML) 만성기 환자의 1차 치료제로 승인했다. 현재 한국을 포함한 유럽연합, 스위스, 일본등에서도 만성골수성 백혈병 만성기 환자의 1차 치료제 및 글리벡 치료에 내성또는 불내약성을 보이는 만성기 또는 가속기의 만성골수성백혈병 성인 환자의 치료제로 승인돼 있다.

국내에서는 2010년 12월 새로 진단된 만성골수성백혈병 만성기환자의 1차 치료제로 식약청의 시판허가를 받았다. 앞으로 대표적인 표적항암제, 글리벡과 함께 만성골수성백혈병의 표준치료요법으로 자리잡을 전망이다. 국민일보 쿠키뉴스 이영수 기자 juny@kmib.co.kr