[인터뷰] “줄기세포 치료제 개발 더욱 박차 가하겠다”

에프씨비투웰브 김현수 대표

[쿠키 건강] 지난달 우리나라에서 세계 최초로 줄기세포 치료제가 허가를 받았다. 국내는 물론 세계적인 주목을 받았다. 바이오기업 에프씨비투웰브가 허가를 받고 이르면 이번달 출시예정인 ‘하티셀그램-AMI’는 환자의 골수 줄기세포로 만든 급성 심근경색 치료제다 세계 최초의 줄기세포 치료제라는 찬사를 받았지만 동시에 치료제의 효과에 대한 불신과 가격이 높다는 비판이 있다. 에프씨비투웰브 김현수 대표를 만나 하티셀그램-AMI와 향후 줄기세포 치료제 시장에 대한 전망을 들어봤다.

-1800만원이라는 가격이 비싸다는 반응이다.

“우리 회사의 공장에서 하루에 평균 다섯 개 정도의 적은 수의 줄기세포 치료제를 생산할 수 있다. 다른 약과 달리 환자마다 다른 치료제를 생산해야 하기 때문이다. 한 사람분의 치료제를 생산하는데 3~4주의 기간이 소요된다. 이러한 상황을 감안했을 때 약가가 비싼 것은 아니다. 또 하티셀그램-AMI가 회사에서 10년간 500억원을 투자해 나온 첫 치료제인 것도 감안해야 한다. 회사가 유지돼야 앞으로 다른 질환의 줄기세포 치료제 개발 가능성도 있다. 향후 치료제 시장이 커지면 가격 인하 가능성은 있다.”

-가격 대비 효과에 대해 미흡하는 판단도 있다.

“임상결과에 따르면 평균적으로 좌심실구혈률(심장박출률·심장에서 들어온 피를 뿜어내는 비율)이 6% 개선됐으며 6시간 이내에 재관류를 성공한 환자에서는 좌심실구혈률이 8.3%까지 개선됐다. 심근경색이 오면 환자의 좌심실구혈률은 46%수준까지 떨어진다. 일반인의 55~60%, 심장기능이 뛰어난 사람의 65%에 비해 낮은 수치다. 치료제의 수혜대상이 되는 환자는 기존의 치료법으로 치료될 수 없다는 것을 감안했을 때 치료효과는 인정할 만하다. 향후, 투여할 수 있는 줄기세포의 양을 조절하는 등 보다 다양한 시술법이 개발될 경우 추가적인 좌심실구혈률의 향상도 예상할 수 있다. 장기적으로는 생존률 향상에도 기여할 것으로 본다.”

-줄기세포 치료제는 약효의 지속성이 문제다.

“향후 식약청에 치료제의 장기적인 효과를 보고해야 한다. 이와 관련된 임상시험계획서를 3개월 안에 보고해야 하기 때문에 현재 준비 중에 있다. 이번에 허가 당시에는 6개월간의 치료효과 지속성을 봤지만 향후 임상시험을 통해 1년6개월 정도 치료효과의 지속성을 검증할 것이다.”

-치료제 승인까지 기간이 비교적 짧았던 것으로 안다.

“식약청이 줄기세포 치료제 산업이 미래성장동력 산업이라고 판단, 최초로 치료제에 대한 단위별 심사를 실시했다. 이로 인해 치료제 허가가 앞당겨질 수 있었다. 약이 허가를 받으려면 전임상, 임상, 제조 및 품질, 시설 4가지 면에 대한 허가를 받아야 한다. 기존에는 4가지 면에서 검증된 임상 결과가 모두 도출될 때가지 기다려 한꺼번에 심사를 받았지만 단위별 심사를 적용하면 각각에 대한 결과가 나오는 대로 심사를 받기 때문에 기간을 단축할 수 있다.”

-시장성은 어떻게 보는가.

“초기에는 급성 심근경색으로 심장 손상정도가 심한 중증환자가 대상이 될 것이다. 급성 심근경색 증상이 있자마자 병원에 가서 스텐트 시술을 받고 재관류가 되면 심장에 손상이 없다. 하지만 심근경색 후 3~4시간이 지나서 병원에 도착한 경우, 막힌 혈관이 큰 혈관이었을 경우 더 큰 심장 손상이 생긴다. 이러한 환자 비율은 전체 심근경색환자 6만8000명의 3%수준이다. 예상 가능한 환자 수와 치료제 가격을 곱한 수치상으로 예상되는 시장 규모는 300억원 이상이다.”

-이외에도 그동안의 연구성과는

“5년간 급성뇌경색, 소뇌위축증 줄기세포 치료에 관한 연구자 임상을 5년간 진행, SCI급 국제 학술지에 발표한 바 있다. 급성뇌경색 줄기세포 치료제는 3상 임상시험이 진행 중이며 2103년 치료제가 출시될 예정이다. 만성척추손상 줄기세포 치료제는 2·3상 임상시험이 동시에 진행 중이다.”

-줄기세포 시장의 향후 전망은.

“줄기세포가 질병치료와 예방 등의 면에서 환자들에게 기여할 것이라는 생각에는 이미 많은 사람들이 동의한다. 전세계적으로 수천여건의 줄기세포 관련 임상이 진행 중이며 이중30~40여건은 상업화 임상단계까지 이르렀다.

하지만 줄기세포 치료제는 그동안 우리가 상상했거나 예견했던 것처럼 죽은 사람도 벌떡 일으켜 세우는 ‘환상의 신약’은 아니다. 줄기세포 치료제도 다른 의약품처럼 부작용이 거의 없는 완벽한 치료효과를 달성하기 위해서는 학자들의 노력으로 치료효과의 지속적인 개선할 필요가 있다. 안전성이 보장되는 한에서 세포를 변형시키고 투여량을 늘리면 치료효과는 개선된다.

하티셀그램-AMI의 허가는 이에 대한 첫단추를 끼운 셈이고 이 위에 성과들을 차곡차곡 쌓일 것이다. 이로 인해 줄기세포 치료제 시장이 커지면 더욱 빠른 속도의 발전이 가능할 것으로 예상된다.”

-우리나라가 줄기세포 분야에서 세계 우위를 차지하기 위해서는.

“바이오산업이 미래 국가발전의 동력이 될 산업이 될 것임에는 분명하다. 하지만 기존의 의약품 분야에 대해 다국적 기업들은 다양한 방법으로 진입장벽을 칠 것이다. 줄기세포 치료제 분야마저 외국에 주도권을 뺏기면 안된다. 로열티 지급 등의 방법으로 국부를 유출하는 것은 국가 경쟁력에도 악영향을 끼친다. 이를 막기 위해서는 의약품으로 출시를 위해 반드시 진행해야 하는 상업화 임상의 활성화를 위한 지원이 필요하다. 상업화 임상이 시작되면 환자 1인당 3000만원의 비용이 소요되고 이는 고스란히 연구주체가 부담해야 하는 상황에서 줄기세포 치료제의 개발은 더뎌질 수밖에 없다.”국민일보 쿠키뉴스 정유진 기자 uletmesmile@kmib.co.kr