미 FDA, ‘타시그나’ 백혈병 1차 치료제로 승인

[쿠키 건강] 노바티스가 개발한 ‘타시그나(성분명 닐로티닙)’가 미FDA로부터 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병으로 새로 진단된 성인 환자의 치료제로 승인받았다.

이번 승인으로 타시그나는 글리벡(성분명 이매티닙) 이후, 최초이자 더 강력한 효과의 1차 치료제로 사용되며 만성골수성백혈병 치료에 새로운 전기를 마련할 것으로 전망된다.

미국 정부 당국은 지난 17일, 학계 최고 권위지인 뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신 (NEJM)지 오프라인 판에 게재되기도 한 타시그나 제 3상 임상연구 ENESTnd (Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+ CML Patients)의 결과에 근거하여 이 같은 결정을 내렸다.

한국노바티스 항암제사업부 총책임자 문학선 상무는 “이번 미 FDA 승인을 통해 타시그나가 만성골수성백혈병 치료의 새로운 표준이 될 가능성이 더욱 커졌다”며 “이로써 만성골수성백혈병 환자들이 더욱 빠르고 강력한 효과의 새로운 치료 옵션을 가질 수 있게 된 것은 국내 환자들에게도 매우 고무적인 소식이 될 것”이라고 설명했다.

타시그나는 만성골수성백혈병 환자의 암세포 생성을 유발하는 암 단백질인 Bcr-Abl을 더욱 강력하고 선택적으로 억제하는 차세대 표적 항암제다. 또한, 글리벡 내성의 원인이 되는 광범위한 돌연변이 암 단백질에도 효과가 있다. 타시그나는 개발 21개월 만에 첫 임상시험을 실시했으며 2007년에 글리벡 치료에 반응하지 않거나 내성을 보이는 환자들을 위한 2차 치료제로 처음 규제당국의 허가를 받은 바 있다.

만성골수성백혈병 1차 치료제로서의 타시그나의 가능성을 판단하기 위해 최초로 글리벡과 직접 비교한 타시그나의 제 3상 임상연구 결과, 타시그나는 치료 효과의 모든 평가기준에서 글리벡을 능가하는 것으로 나타났다.

12개월의 추적 관찰만으로도 타시그나가 글리벡보다 암 단백질을 더 빠르게 제거하고 질병이 진행된 사례도 더 적은 것을 확인할 수 있었다. 질병의 호전 정도를 판단하는 기준인 주요분자생물학적 반응과 완전세포유전학적 반응을 획득한 환자의 수도 타시그나가 더 많은 것으로 나타났다.

특히 주요분자생물학적 반응은 환자의 암 유전자 수치가 최초 진단 시 보다 최소 1000배 이상 감소한 반응으로 만성골수성백혈병을 장기적으로 호전시킬 수 있는 중요한 이정표로 여겨지고 있다.

타시그나 제 3상 임상연구 ENESTnd는 전 세계 35개국 217개 의료기관, 846명의 환자가 참여한 최대규모의 글로벌 임상연구다. 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 (Ph+ CML)으로 새로 진단된 성인 환자를 대상으로 타시그나와 글리벡의 효능 및 안전성을 비교했다.

글리벡 투여 환자군 중 11명이 가속 또는 급성 단계로 병이 진행된 반면, 타시그나 투여 환자군에서는 3명(300mg 군 2명, 400mg 군 1명)에 불과했다. 타시그나는 내약성 또한 우수한 것으로 나타났다. 어느 약물을 사용한 환자군에서도 돌연사 사례는 없었지만 부작용으로 투약을 중단한 환자 수는 타시그나300 mg을 1일2회 투여한 환자군이 글리벡 400 mg을 1일1회 투여한 환자군 보다 더 적었다.

현재 타시그나를 1차 치료제 사용하기 위한 승인 신청서가 한국을 포함해 EU, 스위스, 일본에 제출되어 심사 중에 있으며 전세계 각국에서도 제출을 준비 중에 있다. 국민일보 쿠키뉴스 이영수 기자 juny@kmib.co.kr