하루 한알 먹는 형태의 알츠하이머병 치료약 개발을 위해 글로벌 임상3상시험을 진행 중인 국내 제약기업 아리바이오가 최근 투약 완료자 500명을 돌파했으며 완료자의 95%가 1년간 잔약 투여 기회를 더 갖는 ‘추가 연장 시험’에 참여 중이라고 밝혔다.
아리바이오는 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001 글로벌 임상3상시험(Polaris-AD)을 진행 중이다. 13개국에서 총 1535명의 환자 등록을 완료했으며 이중맹검 방식으로 52주간 투약 및 평가가 진행된다. 이어 임상 완료 환자가 희망할 경우 1년간 진약을 투여 받는 추가 연장 임상시험의 기회를 준다.
소요 비용의 부담에도 불구하고 추가 연장 시험을 진행하는 이유는 임상에 참여한 치매 환자들의 치료 연속성과 도의적 책무를 실천하기 위해서다. 또한 데이터를 추가 확보해 장기 투약에 대한 임상결과의 신뢰성을 강화하는 목적도 있다.
미국지사 임상 관계자는 5일 “전체적으로 80% 이상 임상 진척률을 보이는 가운데 약 500명의 환자가 52주 투약을 완료했고 이중 95%가 자발적으로 추가 연장시험에 참여 중”이라며 “사실상 임상 3상에 참여한 대부분의 환자가 AR1001 진약 투여 기회를 선택하고 있다”고 말했다.
이 같은 추가 연장시험의 높은 참여율은 하루 한 알 복용하는 경구 치료제의 편의성과 임상3상 참여 환자와 가족이 직접 체감한 안전성 약효에 대한 신뢰로 분석된다.
현재 허가된 알츠하이머병 신약인 항체 주사제들의 가장 심각한 부작용은 뇌부종(ARIA-E)과 뇌출혈(ARIA-H)이다. 레켐비(레카네맙)와 키순라(도나네맙)의 임상에서는 이 부작용이 각각 약 21.5%, 36.8% 발생했다. 하지만 AR1001의 임상 3상에서는 현재까지 단 한 건의 아리아(ARIA) 사례도 보고되지 않았다.
또 중간경과 분석에서 확인된 치료 효과도 고무적이다. 미국 식품의약국(FDA) 승인의 핵심 지표인 ‘임상 치매 등급 척도 (CDR-SB)’ 분석 결과, AR1001 투약을 완료한 환자군의 41.8%에서 인지 기능이 유지되거나 오히려 개선되는 긍정적 추세가 확인됐다. 가장 최근 FDA 승인을 받은 키순라의 경우 임상3상 분석에서 37.7%의 환자들이 증상이 악화되지 않는다고 밝힌 바 있다.
AR1001의 임상3상은 내년 상반기 종료 후 주요 평가지표 (Top Line) 결과 발표와 함께 신약 허가 신청 절차로 이어질 예정이다. 개발 일정에 따라 출시 시기는 2027년으로 예상된다.
민태원 의학전문기자 twmin@kmib.co.kr