1회 투약에 무려 28억원이 넘는 영유아들의 희소 질환 치료약이 영국 국민보건서비스(NHS)의 승인을 받았다.
8일(현지시간) 미국 CNBC방송에 따르면 NHS는 이날 성명에서 제약사 노바티스 진 테라피(Novartis Gene Therapies)가 제조한 척수성 근육위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’를 승인하는 계약을 체결했다고 밝혔다.
졸겐스마는 1회 투여분 가격이 179만 파운드(한화 약 28억2000만원)로 ‘세상에서 가장 비싼 약’으로 알려져 있다. 이는 영유아들의 희소 유전질환인 척수성 근위증을 치료하는 데 사용된다.
척수성 근위증은 유전자 결손으로 인해 근육이 약화하거나 소실되는 희소 질환으로 영유아기에 많이 발병한다. 그중 1형 척수성 근위증을 가지고 태어난 아이들은 평균 수명이 고작 2년에 불과할 정도로 치명적인 희소 질환이다.
졸겐스마는 연구 결과 1회 투여만으로도 척수성 근위증 질환을 가진 아이들이 산소호흡기 없이 호흡하고 스스로 앉거나 걸을 수 있게 되는 효과를 보였다.
최근 연구에서도 졸겐스마는 1형 척수성 근위증 아이들의 신체 움직임을 빠르고 지속적으로 개선할 뿐 아니라 수명도 연장하는 것으로 나타났다.
이번 계약으로 영국의 공공보건 서비스를 제공하는 NHS가 이 약을 사용할 수 있게 됐다. NHS는 많게는 연간 약 80명의 아동이 이 치료제의 혜택을 받게 될 것이라고 밝혔다.
NHS는 이날 발표에서 계약가를 공개하지는 않았지만 “획기적인 계약 체결로 납세자들에게 적정 가격에 약을 제공하게 될 것”이라고 설명했다.
NHS의 최고책임자인 사이먼 스티븐스는 이번 졸겐스마 관련 계약이 “잔혹한 질환을 가진 아이들과 그 가족의 삶을 바꾸게 될 것”이라고 말했다.
이주연 인턴기자