루게릭병 세포치료제 ‘HYNR-CS’ 식약처 희귀의약품 지정

한양대병원은 난치성 신경계 질환 세포치료센터 김승현(사진) 교수팀이 자체 개발한 루게릭병(근위축성측삭경화증) 치료용 줄기세포 주(株) ‘HYNR-CS’가 최근 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 19일 밝혔다.

루게릭병 치료를 위한 세포치료제가 임상시험을 거쳐 희귀의약품으로 지정되기는 HYNR-CS주가 처음이다.

루게릭병은 운동신경세포만 죽어서 팔다리가 서서히 위축되며 쇠약해지고 나중엔 호흡근육까지 마비돼 사망에 이르게 되는 신경계 이상 질환이다. 연간 10만 명당 약 1∼2명에게서 발병하는 희귀난치성질환이다.

한양대병원은 보건복지부의 세포치료제 개발 지원 사업에 참여해 2010년부터 난치성 신경계 질환 치료제를 개발하기 시작해 4년 만에 HYNR-CS주를 수립하는데 성공했다. 김 교수팀은 루게릭병 환자 71명(치료군 40명, 대조군 31명)을 대상으로 제1∼2상 임상시험연구를 실시해 이 세포주의 안전성과 유효성을 확인했다.

HYNR-CS주는 루게릭병 환자 본인의 골수에서 분리 및 배양한 중간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 세포치료제로 바이오벤처 코아스템㈜(대표 김경숙)이 생산, 판매하게 된다.

김 교수는 “릴루졸(riluzole)이라는 약물 외엔 별다른 치료제가 없어 더 힘들었던 루게릭병 환자들에게 HYNR-CS주’가 큰 힘이 돼 줄 것으로 기대한다”고 말했다.

이기수 의학전문기자