“기준 요건 완화 ‘준필수의약품’ 지정 확대를”

현행 필수의약품 지정 기준은 요양급여기준 제11조의2제9항2호 및 제13조제2항에 따라 진료상 반드시 필요하다고 판단되는 약제 기준을 따른다. 약제를 포함해 대체 가능한 다른 치료법이 없거나 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우, 희귀질환 등 소수의 환자집단을 대상으로 하거나 생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미 있는 개선이 입증된 경우 등 4가지 기준을 모두 충족해야 필수의약품으로 지정된다. 그러나 기준의 애매함과 비현실성으로 희귀난치성질환 치료제의 접근성을 저해한다는 지적도 많다.

우선 ‘대체 가능한 다른 치료법(약제 포함)이 없는 경우’라는 기준을 고려할 때 국내에 적절한 치료법이 없어 어쩔 수 없이 국내에서 대증요법에 써온 약제나 허가사항 없이 사용돼 온 약제를 대체 가능한 약제로 간주해 진짜 대체제의 지정을 막는 것은 부적절하다는 지적이다. 따라서 임상 진료지침, 국내외 가이드라인 등에서 그 치료 위치가 동일한 약제를 대상으로 그 적용 대상을 넓히는 것이 필요하다.

‘생존을 위협할 정도의 심각한 질환’도 의미가 분명치 않다. 생존 위협은 죽고 사는 극단적인 문제가 아니라 질환이 환자 삶의 질에 미치는 영향도 고려해야 한다. 현재는 당장 치료제를 투여하지 않으면 죽음에 이르는 경우만을 인정하고 있는데, 정상적인 일상생활에 영향을 끼치는 경우에도 필수의약품으로 지정해야 한다. ‘생존기간의 상당기간 연장 입증’ 기준도 비현실적이다. 죽음을 앞둔 질환이 아닌 이상 1∼2년의 임상시험 동안 생존 기간의 연장을 입증하기는 어렵다. 생존 기간과 관련 있는 지표들이 개선된 경우에도 임상적으로 의미가 있다고 보고 인정해줘야 한다.

이러한 약제 기준이 현실화 되고 인정 범위가 확대되지 않는다면 환자 치료에 실질적으로 도움이 되기는 어렵다. 필수의약품 등재가 되려면 4가지 항목을 전부 만족시켜야 한다. 문제는 4가지 중 2∼3가지를 만족시키는 약과 단 한 가지도 만족시키지 못하는 약이 똑같은 차원의 약이 된다는 것이다. 환자 접근성이 확대되기 위해서는 일부 항목만 충족시키는 약제도 필수의약품으로 고려될 수 있도록 ‘준필수의약품’ 제도를 둬 기준을 완화해야 한다.

무엇보다 희귀난치성 질환을 위한 치료제는 우선적인 정책 지원이 필요하다. 기존 치료제에 실패한 환자들이 사용 가능한 2차 치료제에 대해 효능과 안전성이 입증된 신약들은 조속히 보험적용 될 수 있는 방안을 마련해야 중증 장애로 악화되는 것을 막을 수 있다.

김성지 쿠키건강 기자