퇴행성 뇌신경질환인 파킨슨병 환자의 뇌에 배아줄기세포 치료제를 이식해 효과와 안전성을 검증하는 임상연구가 국내 처음 시도됐다. 세계적으로는 지난해 미국에 이어 두 번째다.
세브란스병원 신경외과 장진우, 신경과 이필휴 교수팀은 지난 5월 저용량 치료제, 8월에 고용량 치료제를 각각 3명의 환자에게 이식했고 초기 결과는 6명 모두 양호하고 부작용도 없었다고 9일 밝혔다.
이식한 의약품은 인간 배아줄기세포에서 분화시킨 중뇌 도파민 신경전구세포(신경세포로 분화 전단계)로, 지난 1월 식품의약품안전처의 임상시험 승인을 받았다. 수정 후 4~5일 지난 배반포 단계에서 추출되는 배아줄기세포는 인체의 어떤 조직·장기로도 분화하는 능력을 갖고 있지만 암 등 기형종 생성의 우려가 있다.
시험 대상 파킨슨병 환자는 진단 후 5년이 지났고 약물 치료를 받았으나 효과가 떨어지거나 이상운동증(느린 움직임, 떨림, 근육 강직) 등 증상이 지속된 이들이다. 파킨슨병은 신경전달물질인 도파민 결핍으로 초래된다. 기존에 약물과 뇌심부자극술 등 치료법이 있으나 일시적으로 증상을 호전시킬 뿐 시간이 지나면 다시 나빠진다.
이필휴 교수는 “배아줄기세포 유래 도파민 신경전구세포 이식은 파킨슨병의 근본적인 치료법으로 기대된다”고 말했다. 치료제 개발자인 김동욱 연세의대 생리학교실 교수는 “앞서 진행된 다양한 비임상 기초 실험과 동물 연구에서 치료제의 우수한 효능과 안전성을 확인했다”고 했다.
하지만 실제 환자를 상대로 치료 효과와 안전성을 검증하려면 5년 이상 지켜봐야 할 것으로 보인다. 이식된 배아줄기세포의 생착 여부를 확인하기 위해선 PET 등 영상검사를 통해 도파민이 잘 분비되는지 3~4년간 추적 관찰해야 한다. 장진우 교수는 “조만간 6명의 환자 추가 모집, 이후 더 많은 환자 대상 임상시험을 통해 장기간 관찰을 이어갈 예정”이라며 “100% 안전한지 판단하려면 적어도 5년은 지나야 할 것”이라고 전망했다.
민태원 의학전문기자
GoodNews paper ⓒ 국민일보(www.kmib.co.kr), 무단전재, 수집, 재배포 및 AI학습 이용 금지
