1년 걸리던 희귀질환 신약 급여화 “100일 내 단축” 정부 약속 지켜질까

“폐동맥고혈압 환자들의 치료 환경이 좋아졌지만, 아직 선진국 등의 진료 지침과 의료 보장에 미치지 못합니다. 아이가 평균 5~10년밖에 살지 못한다는 이야기를 듣고 우리 부부는 매일 울음으로 지냈습니다.”

3년 전 폐동맥고혈압을 진단받은 스무 살 딸을 둔 아버지가 지난해 8월 국회 정책 토론회에 나와 전한 사연이다. 이 질환은 폐동맥의 혈압이 비정상적으로 올라 호흡 곤란, 가슴 통증, 어지럼증, 실신 등을 일으키며 늘 돌연사를 걱정해야 한다. 생명을 위협하는 질환임에도 겉으로 보기엔 정상인과 구분되는 특징이 없고 ‘고혈압’이 들어간 병명으로 인해 일반 고혈압과 비슷하게 인식돼 환자들이 겪는 위중함이 사회적으로 간과되기 쉽다. 국내 환자는 약 3600명(2023년 기준)으로 희귀질환으로 분류된다. 과거에 비해 5년 생존율이 크게 향상됐으나 여전히 국내 환자 10명 중 3명은 5년 안에 목숨을 잃고 있다.

치료 환경도 해외에 비해 열악해 20년 전 개발된 폐동맥 확장 약제들이 주로 쓰이고 최신 국제 진료 지침에 부합하는 치료제들이 부재한 실정이다. 이런 상황에서 지난해 7월 기존과는 다른 기전의 신약(소타터셉트)이 국내에 들어왔다. 혁신성을 인정받아 정부가 시행 중인 ‘허가-평가-협상(이하 허평협) 병행’ 시범사업 약제로 선정됐다.


허평협 사업은 중증·희귀난치질환 치료제의 신속한 허가와 건강보험 급여로 치료 접근성을 높이고자 2023년 6월 시작됐다. 식품의약품안전처 허가(120일)→건강보험심사평가원 약제 급여 평가(150일)→건강보험공단 약가 협상(60일)의 3단계로 순차 진행되던 절차를 병행해 신약의 건보 급여 등재 기간을 기존 330일에서 150일로 절반 이상 단축하겠다는 것이다.

하지만 허평협 2차 사업 대상으로 지정된 폐동맥고혈압 신약은 허가 후 237일(3월 16일 기준)이 지났는데도 여전히 건보 적용이 안 되고 있다. 어디 이뿐인가. 허평협 1차 사업 약제인 신경모세포종 신약(디누툭시맙베타)은 허가부터 급여 등재까지 165일이 걸렸다. 역시 1차 대상 약제인 진행성 가족성 간내 담즙정체 치료제(오데빅시바트)는 등재까지 무려 404일이 소요돼, 허평협 사업 전(330일)보다 더 걸렸다.

2차 대상 약제로 선정된 드라벳증후군 치료제(펜플루라민염산염)는 허가 후 86일을 넘기고 있고 미만성 거대B세포 림프종 치료제(안발셀)는 아직 허가조차 못 받고 있다. 신속한 허가와 급여화를 통한 환자 접근성 제고라는 허평협 사업의 도입 취지가 퇴색했다는 비판이 제기된다. 환자 단체는 “급여 등재 기간의 단축 효과를 뚜렷하게 체감하기 어려우며 실질적인 치료 접근성 개선을 위한 등재 기간 단축 방안의 개선이 필요하다”고 촉구한 바 있다.



이런 가운데 정부는 지난 1월 관계부처 합동 ‘희귀·중증난치질환 지원 강화 계획’을 발표하면서 기존 허평협 사업과 궤를 같이하는 신약 신속 등재 방안을 내놨다. 기존에 약 1년 걸리던 의약품 급여화 절차를 급여 적정성 평가 및 약가 협상 간소화를 통해 100일 내로 단축하겠다는 것이다.

의료진과 환자들의 기대감이 크지만 일각에선 허평협 사업의 체감 효과가 미미한 상황에서 얼마나 실효성 있을지 우려의 시각도 있다. 따라서 허평협 사업이 당초 취지를 살리지 못하는 이유를 면밀히 점검하고 새 제도의 반면교사로 삼을 필요가 있다.

우선, 치료 대안이 없는 혁신적 희귀질환 치료제를 대상으로 하면서 약제의 가치 평가 기준은 기존 체계를 그대로 적용하는 것이 한계점으로 지목된다. 혁신 신약을 통해 희귀·중증질환 치료의 접근성을 높이겠다는 제도를 만들었지만, 제도에 맞는 평가 기준이 부재한 것이다. 연구개발이 까다로운 희귀·중증질환 분야에서 새로운 기전의 치료제가 개발될 경우 기존 약제와는 월등히 다른 임상적 가치를 지닐 수 있다.

제약업계 한 관계자는 “임상 연구를 통해 입증된 약제의 효과와 환자들이 일상생활에 복귀할 수 있게끔 돕는 혁신성에도 불구하고 기존의 경제성 평가를 기준으로 한 평가 체계에서는 과거 도입돼 값이 낮게 책정된 기존 치료제를 비교 기준으로 세우고 있어 신약의 혁신성이 충분히 반영되기 어렵다”고 말했다. 앞서 폐동맥고혈압 신약의 경우 20년 전 개발돼 가격이 낮은 약제들과 비교해 경제성 평가를 받아야 하는 불합리한 측면이 있다.

또 현 체계에선 약제의 경제성 평가 시 기존 약제 대비 신약이 효과를 얻는데 추가 비용 지불이 적절한지 평가하는 지표인 ‘ICER(점증적 비용 효과비)’를 활용해, 이것이 일정 수준의 임계값 아래여야 비용 효과적인 것으로 평가한다.

하지만 희귀질환 치료제의 ICER값은 암 질환의 항암제 대비 상대적으로 경직돼 있다. 동일하게 생명을 위협하는 중증 질환임에도 질환에 따라 치료 접근성에 차이가 발생하는 것이다.

이에 지난해 11월 정부는 질병의 위중도와 치료적 이익, 재정 영향 등을 고려한 가중치를 도입해 ICER 임계값을 적정 수준으로 상향하겠다고 밝혔다. 올해 상반기부터 임계값 설정 원칙 및 가중치 도입 방식 검토를 위한 정책 연구를 실시해 이를 토대로 2027년부터 합리적 방안을 마련, 적용하겠다고 했다. 1년 이상의 시간이 더 걸리게 됐다.


하지만 일각에선 이 같은 구조적 문제를 해결하기 위한 제도적 기반은 이미 마련돼 있는 만큼 정부의 ‘실천 의지’만 있으면 지금도 충분히 가능하다는 지적이 나온다. 정부는 2023년 마련한 신약 혁신 가치 반영 약가 제도 개선 방안에서 혁신성 입증 의약품의 경우 ICER값 탄력 적용 방침을 밝혔다. ICER값 탄력 적용 조건(대체 약제 없음, 생존 연장 등 현저한 임상 개선, 식약처 신속 허가 신약 인정 등 3가지)은 현재 시행 중인 허평협 병행 대상 약제 기준에도 대체로 부합된다.

즉 허평협 사업의 특성을 활용해 ICER값 상향 같은 정부 계획을 우선 시행해 봄으로써 향후 제도 개선의 ‘가교 역할’을 하는 동시에 환자들의 치료 접근성을 조속히 개선할 수 있다는 얘기다.

서울아산병원 심장내과 김대희 교수는 16일 “폐동맥고혈압 신약이 허평협 사업 대상으로 선정돼 기대가 컸으나 실제 급여 적용이 늦어지고 있어 현장의 안타까움이 매우 크다”면서 “희귀질환자들에게 하루빨리 치료의 희망을 전하기 위해선 현재 진행 중인 시범사업의 운영 현황을 면밀히 점검해 봐야 한다”고 강조했다. 이어 “무엇보다 질병의 위중도와 신약의 혁신성을 충분히 고려해 이미 마련돼 있는 ICER 탄력 적용 제도 등을 실제 사례에 과감히 반영하는 정책적 결단이 필요하다”고 덧붙였다.

민태원 의학전문기자 twmin@kmib.co.kr

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