희귀난치질환자의 치료기회 확대를 위해 유전자기술에 대한 규제 완화가 필요하다는 목소리가 나오고 있다. 올해 노벨화학상 대상이기도 한 크리스퍼 유전자가위는 질환 유발 유전자를 제거하거나 교정하는 기술이다. 때문에 희귀난치질환 및 유전질환도 해결할 수 있어 생명과학계의 ‘혁명’으로 불릴 정도다. 김경미 고려대 의과대학 생리학교실 교수는 “체외교정 방식은 기술적으로도 어렵지 않기 때문에 외국에서 인체 대상 임상이 활발하게 진행되고 있다”며 “어느 정도 안전성이 확보된 상태임에도 불구하고 우리나라는 관련 제도 등이 모두 보수적으로 막혀있다”고 지적했다. 그는 “국내에선 치료 목적의 시술이 안 되고 동물 대상 임상시험만 가능한 상황”이라며 “적어도 암 등 난치병 환자를 대상으로 하는 임상은 할 수 있어야 한다고 본다. 더 이상 치료법이 없어 위험 부담을 감수하더라도 새 치료법을 쓰느냐 마느냐는 환자가 판단해야 할 부분”이라고 주장했다.
체외교정은 환자의 세포를 꺼내 몸 밖에서 크리스퍼 유전자가위로 질병 유전자를 교정한다. 질환의 범위가 암이나 에이즈 등으로 한정되지만 부작용 위험이 낮다는 장점이 있다. 반대로 체내교정은 바이러스 등을 이용해 체내에 직접 유전자가위를 전달한다. 면역 거부반응 등 부작용 위험이 존재하지만 적용할 수 있는 질병의 범위가 다양해 임상연구가 활발한 영역이다.
유전자 편집 기술을 적용한 ‘유전자치료제’는 안전성만 확인되면 임상시험이 가능하다. 그러나 진입 장벽이 높아 식품의약품안전처에 임상시험계획서(IND)를 제출한 기업은 전무한 수준으로 알려진다. 식약처 세포유전자치료제과 관계자는 “유전자치료제도 동일한 임상 및 허가 과정을 밟는다. IND로 안전성 검토 후 부작용 위험이 없다고 판단되면 임상을 허가하지만 최근 치료제 제품화를 위해 상담을 신청하거나 IND를 제출한 기업이 없다”고 밝혔다.
이에 생물의약품을 연구하는 A씨는 “황우석 사태 이후 기업들이 거의 트라우마에 가까운 상태로 식약처 승인이 안 될 거란 선입견을 가지고 있긴 하나, 식약처에서 요구하는 자료들을 토대로 테스트해 그에 맞는 결과를 낼 수도 없다”고 꼬집었다. 그는 “각종 규제로 임상시험 준비가 안 되어 있는 상태에서 규제만 글로벌 기준에 맞추려고 하니 연구자 입장에서는 숨이 막힐 수밖에 없다”고 말했다. 김석중 툴젠 치료제사업부 본부장은 “연구하는 곳은 많지만 제품화의 관점에서 (기술이) 진전됐다고 하긴 어려워 IND 신청이 많지 않았을 거라 생각한다”고 밝혔다. 그는 “임상시험은 상업화를 전제로 한 치료물질을 환자에 사용하면서 효능과 안전성을 확인하는 과정이다. 그래서 시험하는 물질이 마지막 상업화되는 물질과 거의 같아야 한다”며 “하지만 첨단의약품 계열은 아직 많은 경험이 쌓인 부분이 아니고, 실제 동물시험에서의 최적화가 제한적이다. 어떤 면에서는 사람에서 나타나는 반응을 보며 최적화하는 과정이 필요할 수 있다”고 전했다.
유수인 쿠키뉴스 기자 suin92710@kukinews.com
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